Mukopolisacharydoza NFZ — 19 placówek w 19 miastach

Mukopolisacharydozy to grupa rzadkich chorób lizosomalnych, w których niedobór enzymów powoduje gromadzenie glikozaminoglikanów. Objawiają się deformacjami kostnymi, powiększeniem wątroby i śledziony, zaburzeniami oddychania i pogorszeniem wzroku lub słuchu. NFZ pokrywa koszty diagnostyki enzymatycznej, enzymatycznej terapii zastępczej dla poszczególnych typów (II, IVA, VI, VII) oraz wielospecjalistycznej opieki w ośrodkach referencyjnych.