Болезнь Гоше NFZ — 33 учреждения в 31 городе

Болезнь Гоше — лизосомальное заболевание накопления, вызванное дефицитом глюкоцереброзидазы, что приводит к увеличению печени и селезёнки, анемии, тромбоцитопении и поражению костей. NFZ финансирует ферментную диагностику, генетическое тестирование и ферментозаместительную терапию (имиглюцераза, велаглюцераза) или субстрат-редуцирующую терапию в рамках лекарственной программы.