Болезнь Гурлер NFZ — 17 учреждений в 16 городах

Болезнь Гурлер (мукополисахаридоз I типа) — тяжёлое лизосомальное заболевание накопления из-за дефицита альфа-L-идуронидазы. Приводит к накоплению гликозаминогликанов в тканях, вызывая деформации скелета, умственную отсталость и поражение органов. NFZ финансирует ферментозаместительную терапию (ларонидаза), мультидисциплинарную помощь, а в подходящих случаях — трансплантацию костного мозга.